サノフィは４月25日、ヒト型抗ヒトIL-4/13受容体モノクローナル抗体・デュピクセントについて、指定難病の水疱性類天疱瘡の適応追加を一変申請したと発表した。デュピクセントは３月に今回の適応症で希少疾病用医薬品に指定されている。水疱性類天疱瘡に対する標準治療としてステロイド薬や免疫抑制薬が使用されるなか、デュピクセントは水疱性類天疱瘡に対する初の生物学的製剤となる可能性がある。

水疱性類天疱瘡は自己免疫性の表皮下水疱を生じる稀な疾患。全身に強い痒みや水疱、紅斑、びらん、痛みを伴い、再発を繰り返すため、患者の日常生活に深刻な影響を及ぼす。主に高齢者に発症する。臨床では標準治療としてステロイド薬や免疫抑制薬が使用されるが、長期使用による合併症や副作用への影響が指摘されている。

◎36週時に寛解持続を達成した患者割合　デュピクセント群20％　プラセボ群４％

今回の申請は、中等症～重症の成人水疱性類天疱瘡患者106人を対象とした第2/3相臨床試験（ADEPT試験）の結果に基づく。治療期間中は、全ての被験者について治験実施計画書で定義したOCS（経口ステロイド薬）減量レジメンに従い、疾患活動性がコントロールされていればOCSの漸減を進めた。

主要評価項目である36週時に寛解持続を達成した患者の割合は、デュピクセント群20％、プラセボ群４％だった（p=0.0114）。寛解持続の達成は、第16週までに完全寛解かつOCS漸減を完了し、第36週までの投与期間中に再燃が生じることなく、レスキュー療法を必要としないことと定義した。安全性データは、これまでデュピクセントで確立されている安全性プロファイルと同様だったという。

デュピクセントは、２型炎症において中心的な役割を果たすタンパク質であるIL-4およびIL-13の作用を阻害する完全ヒト型モノクローナル抗体。２型炎症は水疱性類天疱瘡の病態に重要な役割を果たしていることが明らかになっている。なお、同剤は日本でアトピー性皮膚炎や気管支喘息など６つの適応を持つ。サノフィとリジェネロンとのグローバル提携契約のもと共同開発し、国内では両社で共同販促している。