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「希少疾病用医薬品」には複数の候補があります。
2024.09.19
GSK 再発・難治性の多発性骨髄腫治療薬・ベランタマブ マホドチンを承認申請
2024.09.18
MSD 経口HIF-2α阻害薬・ベルズチファン VHL病に関連する腫瘍を対象に承認申請
2024.09.09
中外製薬 バビースモで新生血管を伴う網膜色素線条の適応拡大を承認申請
2024.09.03
アキュリスファーマ てんかん発作に対する抗けいれん薬・ジアゼパム点鼻液を承認申請
2024.07.19
BMS アロステリック阻害薬・マバカムテン 閉塞性肥大型心筋症治療薬として承認申請
2024.06.28
武田薬品 IBAT阻害薬・マラリキシバット アラジール症候群・進行性家族性肝内胆汁うっ滞症で承認申請
2024.05.20
アムジェン BiTE免疫腫瘍療法・タルラタマブを承認申請 進展型小細胞肺がん治療薬として
2024.04.26
アルジェニクス ヒフデュラで慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の効能追加を申請
2023.12.19
缶コーヒーのダイドー子会社 希少疾病のランバート・イートン筋無力症候群治療薬を承認申請
2023.09.22
ヴィアトリス製薬 システアミン塩酸塩点眼液を承認申請 希少疾病用医薬品
2023.07.11
厚労省・薬事検討会が議論開始 オーファン指定の基準明確化、早期化で「3割増」と試算
2023.06.16
小野薬品 オプジーボで進行・再発の上皮系皮膚悪性腫瘍の適応追加を一変申請
2023.05.19
BMS MDSに伴う貧血治療薬・ルスパテルセプトを承認申請 希少疾病用医薬品
2023.05.17
アンジェス 早老症治療薬・ゾキンヴィを承認申請 使用見込まれる国内患者数は「数名程度」
2023.01.27
メディパル 希少疾病患者宅への医薬品配送実現に向けた実証実験開始 神奈川県で
2023.01.19
メディパルHD アトル通じ宮崎県で希少疾病用医薬品の個人宅配送の実証実験 在宅治療の環境整備目指す
2022.03.02
アストラゼネカのイミフィンジ 切除不能な胆道がん適応でオーファン指定取得
2022.02.15
サノフィ 後天性血栓性血小板減少性紫斑病治療薬caplacizumabを承認申請
2021.05.13
薬食審 5月26日に第一部会 新薬7製品を審議 大塚製薬やアムジェンの片頭痛薬など
2021.01.28
薬食審・第一部会 サリドマイドの「クロウ・深瀬症候群」の効能追加、承認了承
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