ヤンセンファーマは11月20日、GPRC5D及びCD3を標的とするＴ細胞リダイレクト二重特異性抗体・トアルクエタマブについて、再発又は難治性の多発骨髄腫を対象疾患に承認申請したと発表した。同剤は３月に厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

トアルクエタマブは、Ｔ細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞及び非悪性形質細胞の表面、また皮膚や舌の上皮細胞などの一部の正常組織の表面に高発現するGPRC5D（Gタンパク質共役型受容体ファミリーCグループ５メンバーD）に結合するＴ細胞リダイレクト二重特異性抗体。海外では、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫を対象としたファースト・イン・クラスの二重特異性抗体として、2023年８月に米FDAから迅速承認を取得し、欧州委員会から条件付き販売承認を取得している。

今回の申請は、国際共同第1/2相MonumenTAL-1試験、及び国内第１相MMY1003試験の結果に基づく。これらの試験では、再発又は難治性の多発性骨髄腫の成人患者を対象に、トアルクエタマブの有効性及び安全性を評価した。試験の結果、トアルクエタマブは、Ｔ細胞リダイレクト治療薬による治療歴の有無に関わらず、持続的な奏効及び良好な安全性プロファイルを示した。

多発性骨髄腫は、依然として治癒困難な血液がんで、再発を繰り返し、その度に別の治療を行わなければならなくなる患者が多い。再発して症状の再燃を繰り返す度に、症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にある。