厚生労働省の薬事審・再生医療等製品・生物由来技術部会は２月19日、ファイザーの血友病Bに対する遺伝子治療用製品・ベクベッツ点滴静注（一般名：fidanacogene elaparvovec）の承認の可否を審議する予定だったが、この日の部会の前にファイザーが申請を取り下げたため、審議されなかった。厚労省医薬局医療機器審査管理課の担当官は部会後の記者ブリーフィングで、ファイザーが申請を取り下げ理由について、「ファイザーから『会社都合による』との回答しか得られていない」と説明した。再審議する可能性についても、「厚労省としては一旦取り下げられたものなので、今後の動向を予断をもって話すことはできない」と述べた。

PMDAでの審査が終了したため、厚労省は２月５日に、19日の同部会でベクベッツの承認可否を審議すると発表していた。厚労省の担当官は記者ブリーフィングで、「（19日の部会の審議事項に）ベクベッツの承認可否の審議を議題としてあげた以上は、既にPMDAの審査を終えて、あとは部会で審議いただくだけという状況だった。このステージのものが申請者からの申請取り下げを受けて、議題からも落ちた」と説明した。厚労省は、ファイザーから申請取り下げ願いが提出された時期を明らかにしていないが、一連の経緯から、提出時期は２月５日から19日の間とみられる。

PMDAの審査結果が出て、厚労省の薬事審・部会の審議予定品目にも掲載されてから、申請企業が申請を取り下げたのは今回が初めてとみられる。

ファイザーは24年６月にベクベッツを承認申請した。申請時のプレスリリースによると、申請は、血液凝固第IX因子（FIX）に対するインヒビターのない成人血友病B患者を対象とした国際共同第３相BENEGENE-2試験の結果等に基づく。同試験で、ベクベッツの単回静脈内投与は、主要評価項目であるすべての出血の年間出血率（ABR）において、FIX製剤による定期補充療法と比較して非劣性を示したという。

ベクベッツが承認されれば、血友病Bに対する国内初の遺伝子治療薬になっていた。海外では、米国で24年４月に「Beqvez」、欧州では24年７月に「Durveqtix」の商品名で承認されている。