ファイザーの血友病Bに対する遺伝子治療用製品・ベクベッツを審議へ 2月19日の再生医療等製品部会で
公開日時 2025/02/06 04:48
厚生労働省は2月19日に薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会を開き、ファイザーの血友病Bに対する遺伝子治療用製品・ベクベッツ点滴静注(一般名:fidanacogene elaparvovec)の承認の可否を審議する。
ファイザーが24年6月に承認申請していた。申請時プレスリリースによると、申請は、血液凝固第IX因子(FIX)に対するインヒビターのない成人血友病B患者を対象とした国際共同第3相BENEGENE-2試験の結果等に基づくもの。同試験で、ベクベッツの単回静脈内投与は、主要評価項目であるすべての出血の年間出血率(ABR)において、FIX製剤による定期補充療法と比較して非劣性を示したという。
ベクベッツが承認されると、血友病Bに対する国内初の遺伝子治療薬となる。海外では、米国で24年4月に「Beqvez」、欧州では24年7月に「Durveqtix」の商品名で承認されている。