ダイドーファーマは12月18日、希少疾病のランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）を対象疾患とするアミファンプリジンリン酸塩（一般名、開発コード：DYD-301）を承認申請したと発表した。同剤は今回の適応で厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

ダイドーファーマは缶コーヒーなどを手掛けるダイドーグループホールディングスの100％子会社で、希少疾病用医薬品に着目した事業を展開している。ダイドーファーマは米国バイオ製薬企業のカタリスト社からアミファンプリジンの日本における独占的な開発・販売権を取得。今回、同社として初の承認申請となった。

LEMSは自己免疫性・神経筋接合部疾患で、神経終末からのアセチルコリン放出量減少により近位筋の筋力低下、自律神経症状などの症状を呈する。悪性腫瘍に合併、あるいは腫瘍の発症に先行する傍腫瘍性神経症候群のひとつ。

アミファンプリジンは経口のK＋（カリウムイオン）チャネル阻害薬。神経筋接合部の前シナプス膜にある膜電位依存性 K＋チャネルを阻害することで、細胞膜の脱分極を引き起こし、膜電位依存性 Ca2＋（カルシウムイオン）チャネルを開口させる。そして、細胞内へのCa2＋の流入を促進することにより、アセチルコリンを含むシナプス小胞のエキソサイトーシスを誘発し、シナプス末端からシナプス間隙へのアセチルコリンの放出を促進、神経-筋伝達を向上させることで筋肉の機能を改善すると考えられている。

◎ＭＲ採用など「未定」

ダイドーファーマは現在、取扱製品もない。アミファンプリジンの承認取得後の販売スキームについては、今後ＭＲ採用を行うかどうかを含め「未定」（ダイドーファーマ広報部）だとしている。

ダイドーグループでは、缶コーヒーをはじめとする飲料事業とともに、医薬部外品の栄養ドリンクや美容ドリンクの受託生産、栄養機能食品、機能性表示食品などヘルスケアという観点からも事業を推進してきた。ヘルスケア領域での貢献を大きく前進させるため医療用医薬品事業への参入を決定。19年１月にダイドーファーマを設立した。