メディパルホールディングスは１月26日、希少疾病患者の個人宅への医薬品配送の実現に向けた実証実験を神奈川県で開始したと発表した。通院困難な患者に医薬品を安全に届けることを目的とする。

ライソゾーム病８疾患（ゴーシェ病、ポンぺ病、ファブリー病、ムコ多糖症I型、ムコ多糖症II型、ムコ多糖症IV型、ムコ多糖症VI型、酸性リパーゼ欠損症）に対する11種類の酵素製剤を「保険医が投与することができる注射薬の対象薬剤」に追加することが2021年３月に承認され、制度上は、在宅での酵素補充療法が実施可能となった。しかし、実際の運用では、酵素製剤が高額であることや２～８度の温度管理が必要であることから、医療関係者による取扱いや管理・配送などの様々な課題を抱えており、ライソゾーム病患者の多くは在宅での酵素補充療法が実施できていない状況が続いている。

この社会課題の解決に貢献するため、同社は在宅治療を望むライソゾーム病患者が、自宅で適正な医療サービスを受けられるよう実証実験を行うことにした。

実証実験では、連結対象完全子会社のメディセオの物流センターから出荷されたライソゾーム病治療薬を厳格な温度管理の下、患者宅まで配送することにより、在宅での酵素補充療法にかかる流通上のリスクの特定・分析・評価、薬剤の品質管理、安全性の検証を行う。厳格な温度管理にあたっては、温度ロガー付きの医薬品用保冷ボックスを活用し、常時温度モニタリングを行う。

メディパルは、「検証を重ねる中で、在宅で治療が完結できる環境整備を目指すとともに、新たに生じる課題の把握と解決、さらにはライソゾーム病の潜在的なニーズの探求など、高付加価値の伴った個宅配送スキームを構築していく」としている。

また、実証実験で得られたノウハウをもとに、GDPガイドライン基準に則った医薬品保管を含めた品質管理や投与管理の実現を目指すほか、安全・安心な個宅配送を全国で実施できるよう体制を整備する方針。