ファイザーは６月29日、再発又は難治性の多発性骨髄腫（RRMM）を対象疾患とする抗BCMA/CD3二重特異性抗体製剤・エルラナタマブ（遺伝子組換え）を承認申請したと発表した。同剤は厚労省から、多発性骨髄腫治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先審査される。

エルラナタマブはBCMA及びCD3を標的としたヒト化二重特異性抗体。二重特異性抗体は２つの異なる標的に同時に結合する新しいタイプのがん免疫療法で、一方の抗原結合部位ががん細胞の特定の表面抗原に結合し、もう一方の抗原結合部位がT細胞の表面抗原に結合して、がん細胞とT細胞を架橋する。同剤のBCMA及びCD3に対する結合親和性は、T細胞を介した強力な抗骨髄腫活性を誘導するように設計されている。なお、同剤は皮下投与で用いるため、静脈内投与よりも利便性が高い。

今回の申請は、再発又は難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした国際共同第２相試験（MagnetisMM-3試験）と国内第１相試験（MagnetisMM-2試験）の結果などに基づく。

MagnetisMM-3試験には、プロテアソーム阻害薬、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体の少なくとも３クラスの治療薬を含む多くの前治療歴がある患者が参加した。同試験の主要評価項目である奏効率（ORR）について、エルラナタマブは本剤がBCMAを標的とした最初の治療となる患者で61％のORRを示し、奏効を認めてから９カ月時点で奏効が持続していた患者の割合は84％だった。

また、同剤を低用量から開始する２段階プライミング投与により、サイトカイン放出症候群（CRS）や免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）の発現割合および重症度の低減が認められ、「全体として良好な安全性プロファイルが示された」としている。同試験の観察期間の中央値は10.4カ月だった。