小野薬品はこのほど、チロシン水酸化酵素阻害薬メチロシン（一般名、開発コード：ONO-5371）について、褐色細胞腫のカテコールアミン分泌過剰状態の改善及び諸症状の改善の予定適応で、日本で承認申請したと発表した。申請日は４月26日付け。厚労省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で開発企業が公募され、小野が開発した。メチロシンの今回の予定適応は2015年５月に、厚労省から希少疾病用医薬品に指定されている。

褐色細胞腫は、副腎髄質または副腎外傍神経節に由来する神経内分泌腫瘍。褐色細胞腫から過剰に産生されるカテコールアミンにより、高血圧、頻脈、頭痛、動悸、発汗、便秘などの症状が認められる。これらの症状を改善するために通常、血圧や心拍数をコントロールする交感神経遮断薬などが使用される。局所浸潤や遠隔転移を伴う悪性褐色細胞腫では手術適応にならない場合が多く、放射線療法、化学療法による長期的な治療が必要となる。慢性的にカテコールアミンの過剰な分泌が持続することで、心不全や致死性不整脈などの心血管関連事象の発症リスクが高まるとされている。

メチロシンはカテコールアミンの産生に関わるチロシン水酸化酵素を阻害し、褐色細胞腫から過剰に産生されるカテコールアミンを減少させ、カテコールアミン過剰分泌による症状を軽減する。このため交感神経遮断薬などでは症状が十分コントロールできない患者に対して症状改善の効果が期待されている。

小野は13年10月、バリアント社とのライセンス契約に基づき、同剤の日本での独占的な開発・商業化の権利を取得した。米国ではバリアント社が褐色細胞腫の適応症で商品名「Demser」として販売している。