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製薬協 希少疾患で医療者の“困りごと”調査 遺伝子治療・細胞医療の研究・製造支援など産業側に求める (24/11/08)
アルナイラム・岡田社長 スペシャリティ領域に進出へ 「KAMやMSLは倍増程度まで増員したい」 (24/07/29)
メディパルとJCR ムコ多糖症IIIB型治療薬候補・JR-446 24年度上期に国内第1/2相試験開始予定 (24/07/02)
キエジ・ファーマ 塩野義製薬からメトレレプチンの製造販売承認承継へ 国内第一号の取扱製品に (24/04/24)
中外製薬 バビースモで「網膜色素線条」の効能追加、25年に申請へ 国内P3で主要評価項目達成 (24/04/16)
帝人 希少内分泌疾患のホルモン治療薬3剤の国内権利獲得 デンマークのAscendis社から (23/12/01)
米FDA 希少薬の開発促進へ 治験相談で新たなパイロットプログラムを開始 (23/10/13)
日本希少疾患コンソーシアム発足 精神・神経医療センター、アイパークら産患学官民で創薬に挑む (23/07/19)
厚労省・薬事検討会が議論開始  オーファン指定の基準明確化、早期化で「3割増」と試算 (23/07/11)
ウルトラジェニクス・カキスCEO 「希少疾病医療の未来を切り拓く」 患者の声を取り入れて治療薬開発 (23/03/31)
希少疾患 情報の少なさや社会からの理解など課題浮き彫りに 製薬協調査 (23/02/10)
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