小野薬品は12月18日、抗PD-1抗体・オプジーボ点滴静注について、尿路上皮がんの一次治療の効能追加を申請したと発表した。化学療法と併用する。なお、イピリムマブと併用した尿路上皮がん１次治療については引き続き第３相試験を実施中。

今回の申請は、未治療の切除不能又は転移性尿路上皮がんを対象とした国際共同第３相試験であるCheckMate-901試験の副試験の結果に基づく。本試験では、オプジーボとシスプラチンを含む化学療法の併用療法と、それに続くオプジーボ単剤療法は、標準治療であるシスプラチンを含む化学療法と比較して、主要評価項目である全生存期間（OS）および盲検下独立中央評価委員会（BICR）の評価による無増悪生存期間（PFS）で統計学的に有意な延長を示した。

安全性プロファイルは、オプジーボと化学療法の併用療法でこれまでに報告されているものと一貫しており、新たな安全性シグナルは認められなかったとしている。

オプジーボの尿路上皮がんの適応に関しては、2022年３月に単剤療法での尿路上皮がん術後補助療法に係る適応で承認されている。

尿路上皮がんは腎盂、尿管、膀胱および尿道に発生する腫瘍で、そのほとんどが膀胱がん。日本では、年間約3.7万人が新たに膀胱がんと診断され、年間約1.1万人の死亡が報告されている。未治療の切除不能又は転移性尿路上皮がんに対する標準治療はシスプラチンを含む化学療法だが、OSの延長効果が十分でなく、新たな治療選択肢が必要とされている。