ヤンセンファーマは１月15日、抗がん剤イムブルビカカプセル140mg（一般名：イブルチニブ）について、造血幹細胞移植後の慢性の移植片対宿主病（GVHD）の効能追加を一変申請したと発表した。同剤は今回申請した適応で希少疾病用医薬品に指定されている。

慢性GVHDは、同種造血幹細胞移植を受けた患者に発症する合併症で、ドナーから移植された免疫細胞が患者の組織を「非自己」と認識し、免疫応答を起こすことで発症する。特に皮膚、消化管、肝臓、肺、眼、筋骨格系などに起きやすく、発症部位では炎症や線維化に伴う症状が生じる。

成人で30～70％、小児で20～40％に発症するとされ、同種造血幹細胞移植により移植の原因となった疾患が治癒する可能性がある一方で、慢性GVHDは移植後のQOLや予後に影響する重篤かつ致死的な疾患。患者の約半数が、１次治療であるステロイド療法では十分な治療効果が得られず、２次治療を必要とするが、２次治療として有効な治療手段は確立されていない。

イムブルビカは１日１回経口投与のブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬。BTKはB細胞の成熟と生存を制御する細胞内シグナル伝達に関与するタンパク質で、同剤は、このBTKを標的にすることで腫瘍細胞の生存シグナルを阻害し、増殖を抑制する。日本では未治療を含む慢性リンパ性白血病などの適応で承認されている。