日本ベーリンガーインゲルハイムは３月26日、難病の全身性強皮症に伴う間質性肺疾患を対象に開発中の分子標的薬オフェブ（一般名：ニンテダニブ）が、厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した。オフェブは日本で特発性肺線維症治療薬として2015年８月から販売されている。全身性強皮症に伴う間質性肺疾患はオフェブの適応追加との位置づけで、日本で申請準備中の段階にある。

全身性強皮症は皮膚をはじめとする全身の結合組織に硬化病変をきたす原因不明の疾患で、難病に指定されている。消化管、肺、心臓、腎臓などの様々な臓器障害を伴う疾患で、皮膚以外では肺病変が最も高頻度にみられる。代表的な肺病変である間質性肺疾患は、全身性強皮症の死亡原因で最も多く、患者の生命予後に大きく影響する。しかし、全身性強皮症に伴う間質性肺疾患の治療法は確立されておらず、有効な治療法の開発が望まれている。

オフェブは自社創製の低分子チロシンキナーゼ阻害薬。血小板由来増殖因子受容体（PDGFR）、線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）、血管内皮増殖因子受容体（VEGFR）を標的とし、細胞内のシグナル伝達を阻害する。