米食品医薬品局（FDA）は9月24日、希少疾病薬の開発促進を目的とした「希少疾病製品臨床試験助成金プログラム」に基づく、助成金の交付対象である12本の臨床試験を発表した。

同助成金プログラムでは、FDAの専門家、国立衛生研究所（NIH）、関連学会が助成金申請のあった臨床試験における科学的・技術的メリットなどを審査、臨床試験を実施している交付対象団体（企業、大学など）を決定する。

今回の助成金交付対象となったのは、以下を含む12本の臨床試験。団体名、治験責任医師、助成金額（助成期間内での合計額）の順。

▽Alkeus Pharmaceuticals, Inc（マサチューセッツ州ケンブリッジ）、Leonide Saad、スタガート病治療薬ALK-001のフェーズII試験、175万ドル（3年間）

▽Arizona State University Tempe Campus（アリゾナ州テンペ）、Keith Lindor、原発性硬化性胆管炎治療薬として経口バンコマイシンのフェーズII試験、200万ドル（4年間）

▽Columbia University of New York（ニューヨーク州ニューヨーク）、Yvonne Saenger、進行膵がん治療薬としてtalimogene laherparepvecのフェーズI試験、75万ドル（3年間）

▽Johns Hopkins University(メリーランド州バルチモア)、Amy Dezern、骨髄異形成症候群もしくは急性白血病治療薬としてCD8削減T細胞のフェーズI/II試験、75万ドル（3年間）

▽Cedars-Sinai Medical Center（カリフォルニア州ロスアンジェルス）、Shlomo Melmed、クッシング病に対するseliciclibのフェーズII試験、200万ドル（4年間）

▽Patagonia Pharmaceuticals, LLC社（ニュージャージー州ウッドクリフレイク）、Zachary Rome、先天性魚鱗癬に対するPAT-001（イソトレチノイン）のフェーズII試験、150万ドル（3年間）

▽The General Hospital Corporation(マサチューセッツ州ボストン)、Stephanie Seminara、ドパミン作動薬不忍容の高プロラクチン症の治療薬としてkisspeptinのフェーズII試験、140万ドル（4年間）

▽University of North Carolina at Chapel Hill(ノースカロライナ州チャペルヒル)、Mattthew Laughon、気管支肺異形成症の予防を目的としたシルデナフィルのフェーズII試験、200万ドル（4年間）。

▽Emory University（アトランタ）、Eric Sorscher、頭頸部扁平上皮癌に対するAd/PNPフルダラビンのフェーズ1/2試験。150万ドル（3年間）。

FDAのScott Gottlieb長官は、「FDAは、希少疾患患者のためにより多くの治療法や治癒の可能性を求めて、持続的な前進を続けるためにその役割を果たしている」と述べたうえで、「種子資本（seed capital）を提供することによって、このFDAの助成金は研究者に重要なコンセプトを具現化させることが出来る」と助成金の意義を強調した。