米国FDAは10月23日、後天性血友病Aにおける出血エピソード治療薬である第VIII凝固因子製剤Obizur（遺伝子組み換え）を承認した。後天性血友病Aは、まれな疾患で、遺伝性疾患ではなく、妊娠、がんなどを契機に第VIII凝固因子が自己抗体（インヒビター）により不活性化し、正常な凝固作用が阻害され、出血しやすくなる。同疾患の半数は原因が特定されていない。

Obizurは、ブタ第VIII凝固因子の遺伝子組み換えアナログである。ブタ第VIII凝固因子は血液凝固作用でヒト第VIII凝固因子に非常に類似しているために使用されるが、後天性血友病A患者がもつヒト第VIII凝固因子に対する抗体によって影響を受けにくいとされる。

同剤の安全性および有効性は、重篤な出血エピソードのある後天性血友病A患者29例で観察された。同剤服用患者では、出血エピソード治療に有効性を示した。同剤はFDAから希少疾病薬の指定を受けた。FDAのKaren Midthun生物製剤評価・研究センター長は、「本剤の承認は、この希少疾患の患者の治療に使える重要なオプションを提供するものだ」と同剤を歓迎した。

Obizurは、米Baxter Healthcare Corporation（本社：カリフォルニア州ウェストレイクビレッジ）が製造する。BaxterのBrian Goff血友病部門長は、同剤が後天性血友病Aというアンメットメディカルニーズに対応する薬剤との認識を示したうえで、「この承認は、血友病患者の新たなオプションを発見しようとBaxterの長期にわたる取り組みを象徴するもの。本剤によって、血友病の負担を減少させようとする我々の治療薬ポートフォリオにひとつ追加した」と話している。

一方、シアトル・Puget Sound Blood CenterのRebecca Kruse-Karres血友病ケア計画部長は、「Obizuの承認は、初めて特に後天性血友病A患者のために設計された臨床試験におけるデータに基づいており、すべての患者が24時間以内に反応を示しているので、歓迎すべきニュースである」とコメントした。

Obizurは米国内では数か月以内に販売予定で、カナダおよび欧州では審査中である。