米食品医薬品局（FDA）は10月11日、米・ファイザーの血友病AもしくはB治療薬Hympavzi（マルスタシマブ-hncq）を承認した。適応は、成人および12歳以上の少年における第VIII因子インヒビター（中和抗体）のない血友病Aもしくは第IX因子インヒビターのない血友病Bを起因とする出血エピソードの予防もしくは軽減（出血傾向の抑制）。

同剤は、レフィルド・オートインジェクター・ペンによる注射剤で、血液凝固カスケードの主要阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害するという新規作用機序を持つモノクローナル抗体製剤。

警告および使用上の注意には、血栓塞栓症イベントの発現、過敏症および胚・胎児発生毒性が記載されている。同剤の主な副作用は、注射部位反応、頭痛、掻痒性皮疹など。

FDAは、同剤を希少疾病薬に指定した。米ファイザーのAamir Malik米国商務責任者兼上級副社長は、「我々はこの最新の医学的ブレークスルーを発売するということ、そして、いまや3種類の抗凝固剤、すなわち抗TFPI（組織因子経路阻害剤）、遺伝子療法および遺伝子組み換え凝固因子療法によって広範な患者に対して、個々の治療ニーズに対応できると期待している」とコメントしている。