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ノーベルファーマ 初の縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー治療薬・アセノベル徐放錠 12月19日発売予定

公開日時 2024/11/26 04:48
ノーベルファーマは11月25日、世界初の縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー治療薬・アセノベル徐放錠500mg(一般名:アセノイラミン酸)を12月19日に発売予定と発表した。効能・効果は「縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーにおける筋力低下の進行抑制」で、この適応を持つ世界初の治療薬。有効成分のアセノイラミン酸はシアル酸の一種で、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(GNEミオパチー)で足りなくなったシアル酸を補うため経口投与可能な薬剤として開発された。

GNEミオパチーは、多くは10代後半から30代にかけて出現し、体幹から離れた部位から筋肉が萎縮、変性し、次第に体の自由が奪われていく希少疾病。現在国内で確認されている患者数は約400人とされる。薬価は500mg1錠2886.20円。中医協資料によると、3年後のピーク時の売上予測は9.8億円。

アセノベルは3月26日の薬事承認から発売に至るまで9カ月近くかかった。同社は、承認から発売までに時間がかかった理由について、「我々としては需要に見合う供給量を十分に確保するため」だったとしている。
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