米食品医薬品局（FDA）は10月17日、希少疾病製品臨床試験助成金プログラム制度に基づき、20件の希少疾病薬開発プロジェクトおよび1件の希少疾病医療機器開発プロジェクトに4年間で合計2300万ドルを授与することを決めたと発表した。

助成金は、アカデミアおよび企業ともに治験責任医師に授与されるため、授与される20名の治験責任医師の名前が発表された。

希少疾病製品臨床試験助成金プログラム制度は、希少疾病薬（生物製剤含む）ばかりでなく、希少疾病を対象とした医療機器や医療食などの開発を促進するために一定の基準を満たした臨床試験に助成金を授与する。1983年の制度発足以来、590件の臨床試験が合計3億7000万ドルの助成金を受け、55製品がすでに承認を受けた。2015年のみで、助成金を受けた試験のうち5件の製品が承認された。その5件には、神経芽細胞腫、リンパ管筋腫症、副甲状腺機能低下症、低ホスファターゼ血症などの治療薬がある。

最近では、Joe Biden副大統領が提唱した、がん撲滅キャンペーンであるNational Cancer Moonshot Initiativeの発足を受け、新規助成金の授与先の24％はがん患者を登録した臨床試験であり、これら試験のうち40％は脳腫瘍の治療薬の臨床試験である。

FDAのGayantri R Rao希少疾病製品開発部長は、「希少疾病製品臨床試験助成金プログラム制度を通して、安全かつ有効な希少疾病製品の開発を育み、促進してきた30年の実績を誇りに思う」と述べたうえで、「今年助成金は、ほとんど治療オプションがないか、あるいはまったくない21件を支援するものだ」とコメントした。

希少疾病薬20件のうち主な授与先は以下の通り。

＊DNATRIX社（テキサス州ヒューストン）のFrank Tufaro氏。膠芽細胞腫治療薬DNX-2401のフェーズII試験。助成金は4年間で200万ドル。

＊Elorac社（イリノイ州バーモントヒルズ）のScott Phillips氏。菌状息肉腫に伴う掻痒症治療薬ナロキソンローションのフェーズIII試験。助成金は4年間で200万ドル。

＊Oncoceutics社（ペンシルバニア州ハンメルスタウン）のWolfgang Oster氏。多発性骨髄腫治療薬ONC201のフェーズI/II試験。助成金は4年間で170万ドル。

＊Columbia University Health Sciences(ニューヨーク州ニューヨーク)のElizabeth Shane氏。テリパラチドによる治療を受けた閉経前女性における特発性骨粗鬆症における骨量減少予防薬デノスマブのフェーズIIB試験。助成金は4年間で160万ドル。

なお、今年の同助成金への申請は68件で、授与が決定したのは3割の21件（医療機器含む）となった。