米食品医薬品局（FDA）は8月24日、経口血小板増加薬であるトロンボポエチン受容体作動薬Promacta（一般名：エルトロンボパグ）について、1歳以上の小児における慢性免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）の適応追加を承認した。同剤は、1日1回の経口剤もしくは液剤と1日1～5回の混合させる粉末剤。FDAから小児疾病薬の指定を受けた。


同剤はすでに、2008年には成人におけるITPおよび2015年には6歳以上の小児におけるITPの適応で承認されており、今回、小児での使用範囲が拡大された。今回の適応追加取得のための安全性および有効性を検証する臨床試験では、1～17歳までの小児ITP患者を対象とした。


小児のITPは、10万人に5人程度の罹患率といわれる希少疾患で、異常に少ない血小板数が特徴で、皮膚や粘膜、その他組織で出血傾向が強くなる。頭蓋内などで出血が起きると致命的なケースにつながる。


FDA医薬品評価・研究センターのRichard Pazdur血液・腫瘍製品部長は、「本日のPromactaの承認は、FDAが、小児の血液学・腫瘍学部門における治療薬の開発に十分に関与していることを強調する事例」と述べた。その上で、「1歳以上の小児へのこの新たな使用は、最近の6歳以上の小児における使用への上乗せで、他の治療法後に疾患が進行した1歳以上の小児のアンメットメディカル・ニーズを満たす」と同剤の登場を歓迎した。Promactaは、スイス・ノバルティスの米法人Novartis Pharmaceuticals Corporation（本社：ニュージャージー州イーストハノーバー）が製造する。


ノバルティス・オンコロジーのBruno Strigini部門長は、従来、ITP小児患者には治療オプションが制限されており、患者の家族を悩ませていたと指摘したうえで、「P慢性ITPに悩む家族に新たな疾患管理選択肢を提供することは、我々が、希少疾患を持つ幼児にも治療法の提供に取り組んでいることを浮き彫りにしている」とコメントした。