米国研究製薬工業協会（PhRMA）の会員企業は、現在37剤に達するパーキンソン病治療薬を開発中だ。PhRMAがこのほど発表した「開発中の薬剤：パーキンソン病」（Medicines in Development：Parkinson’s Disease）と題する報告書で明らかになった。

37剤には、現在、米食品医薬品局（FDA)に申請中の薬剤も含まれているが、その内訳は、パーキンソン病治療薬が23剤、関連疾患治療薬が11剤、診断薬が3剤となっている。パーキンソン病は世界で約1千万人が罹患しているといわれ、米国では推定150万人程度で、毎年新規に6万人が罹患すると報告され、米国で2番目に多い神経変性疾患である。2040年までに患者数は2倍に達するといわれている。

PhRMAのJohn J Castellani理事長は、「現在開発中の約40剤は、我々が一緒にパーキンソン病の患者および世界の公衆衛生・経済に対する膨大な負担を軽減することができるという大きな望みを与えてくれる」とコメントしている。

開発中のパーキンソン病治療薬なかで、注目される薬剤には、運動をコントロールする脳の部位を標的とした遺伝子治療、パーキンソン病患者では変性および異常がしばしば見られる脳において発見された受容体を標的とした新規薬剤、および既存薬剤の経鼻投与剤や腸内ゲル剤を含む新規DDS（薬物送達）製剤などが控えている。

パーキンソン病は、ドパミンを産生する脳細胞が障害を受け、運動器系機能障害を来し、歩行、会話や単純な運動なども困難になり、長期間をかけて症状が悪化する。しかも、同疾患は、患者個人に対するQOLを損なうばかりでなく、社会経済的損失も莫大なものとなっていることが指摘されている。

米国では、パーキンソン病による負担は、年間、144億ドルに上るという。その内訳は、医療費など直接経費が81億ドル、労働力損失など間接経費が63億ドルとなっている。また、同疾患の1人当たり医療費は2万2800ドルで、他の疾患の平均1万2800ドルの2倍近い高さだ。仮にパーキンソン病の進行が50%遅くなると、過剰な経費は35%節減されるという。

Castellani理事長は、パーキンソン病の経済的負担や同疾患へのサービスやニーズは、高齢化社会の進展により飛躍的に高まっていると指摘したうえで、「バイオメディカルエコシステムを通しての関係者の協力が、パーキンソン病患者のニーズに応えることに役立ち、この公衆衛生上の大きな課題に立ち向かい続けられるようにする」と話し、パーキンソン病克服への意欲を示した。