キッズウェル・バイオは12月３日、新たな細胞医薬の創出を目的としたR＆D説明会を東京都内で開催した。同社子会社で細胞治療事業を手掛ける「S-Quatre（エスカトル）」の三谷泰之代表取締役社長は、名古屋大学主導で自家SHED（乳歯歯髄幹細胞）を用いた臨床研究に着手したことを明らかにした。脳性麻痺児を対象に、自家SHED単回投与の安全性、忍容性を検討するもの。予定被験者数は３人で、順調に進めば25年9月にも中間解析結果を発表するとした。一方で同社は、同種（他家）細胞を用いた製剤プロセスの開発と大量培養法の検討を行い、「25年度末までに海外を含めたフェーズ１/２a試験を開始したい」と述べた。

同社が独自製法を用いて単離・培養した「SQ-SHED」は、他の方法で培養されたSHEDに比べて、増殖が速く、神経成長・血管新生因子をより多く分泌する。SQ-SHEDは、神経堤由来のMSC(間葉系幹細胞)とは大きく異なる遺伝子発現およびタンパク分泌パターンを示し、オントロジー解析によると、特に、「神経成長」 「血管新生」、「細胞遊走」に関連する遺伝子発現が高いという。このため、脳性まひや脊髄損傷、難治性骨損傷、重症下肢虚血など、複数の病態モデル動物に有効性を示すことが期待されている。

一方で、細胞医薬品製造においては、従来の体性細胞では頻繁に原料細胞（ドナー細胞）の変更が必要なため、品質の同等性を証明することが課題となる。三谷社長は、「SQ-SHEDは分裂可能回数が極めて多いことから、治験から商用後まで1人のドナー細胞（マスターセルバンク）で製品のライフサイクルをカバーすることを想定しており、このボトルネックを解消できる」と指摘。今後の細胞医薬品製造において、従来の体性(幹)細胞 (同種)や、ES細胞、iPS細胞に続き、「SQ-SHEDは第3の細胞」になり得るとの見解を披露した。

◎脳性麻痺児に対する自己SHED単回投与の安全性、忍容性を検討

この日の説明会で三谷社長は、SQ-SHEDの開発パイプラインとして、名古屋大学主導の自家SHED臨床研究の概要を紹介した。研究名称は「脳性麻痺児に対する自己乳歯歯髄幹細胞単回投与の安全性、忍容性を検討する臨床試験」で、単一群、非盲検の試験デザインで予定被験者数は3人。主要評価項目は「安全性」で、投与1日後、3日後、2週後、4週後の有害事象の有無をみる。また、副次的な評価項目は、投与12週後、24週後、52週後の安全性および有効性をみる。特に、運動機能評価として、GMFM-66（粗大運動能力評価尺度）を用い、GMFCS（粗大運動能力分類システム）のレベルⅡ（制限はあるが歩行補助具なしに自力で歩く）、レベルⅢ（手に持つ歩行補助具を使って歩く）の脳性麻痺児（6～11歳）を対象とした。

すでに2症例を登録しており、残り１症例のエントリー待ち。先行する2症例は主要評価（安全性）を完了しており、副次評価を行っているところ。三谷社長は、2症例について「安全性は4週までの時点で有害事象はなく、有効性も医師からポジティブなコメントをもらっている」と説明した。また、「3例目が順調に進めば、来年9月頃に中間解析の結果を発表できる見込み」と明かした。

今後の臨床試験の見通しについては、名古屋大学主導の臨床研究の推移を見ながら、同社内で製剤プロセス開発や大量培養方法の検討を進める方針。その後、25年度末までにフェーズ１／2a（海外含む）、27年度末までにフェーズ2b／３（海外含む）に進める計画を紹介した。

◎虚血性骨疾患に対する新規治療法開発へ　獨協医科大とHOYA社と共同研究

説明会ではこのほか、虚血性骨疾患に対する新規治療法開発に向けて、24年9月に獨協医科大学およびHOYA Technosurgical社との間で共同研究契約を締結したことも紹介。SQ-SHEDと骨充填剤を組み合わせた新規治療法の実用化に向けて製剤化研究などに取り組んでいるという。