協和キリンは２月７日、米BridgeBio傘下のQED Therapeutics社から、骨系統疾患を対象としたFGFR3阻害薬・infigratinibの日本における独占的な開発・販売権を獲得するライセンス契約を締結したと発表した。協和キリンは骨・ミネラル領域を注力領域のひとつに位置付けており、今回の導入によりポートフォリオを強化する。

BridgeBioは契約に基づき、１億米ドルの契約一時金と、最大20％台後半のロイヤルティ、およびマイルストーンに基づく支払いを受領する。infigratinibはFGFR3を阻害する経口の低分子化合物で、軟骨無形成症や軟骨低形成症などFGFR3の機能異常が原因で引き起こされる骨系統疾患を対象に開発されている。小児の軟骨無形成症を対象とした第２相臨床試験（PROPEL2）で忍容性が確認されたほか、ベストインクラスとなり得る可能性が示されたとしている。

協和キリンの藤井泰男・常務執行役員戦略本部長は、「これまでの臨床試験結果から、BridgeBioが開発しているinfigratinibは、軟骨無形成症などの治療薬として可能性を秘めた開発品であると期待している」とし、「日本での開発を着実に進め、軟骨無形成症を含む骨系統疾患の患者さんにLife-changingな価値を届けることを目指す」とコメントした。

低身長を示す代表的な疾患である軟骨無形成症は、米国およびEUで約５万5000人、日本でも6000人が罹患しているとされる。軟骨無形成症は患者の健康状態及び生活の質に影響を及ぼし、閉塞性睡眠時無呼吸、中耳機能障害、後彎症、脊柱管狭窄症などの症状をきたし、一貫してFGFR3の活性化変異によって引き起こされる。