大塚製薬は9月8日、ＡＩとRNA技術を組み合わせた創薬プログラムを開発するシェイプ社（米・シアトル　Shape社）と眼科領域の遺伝子治療薬の共同研究契約を締結したと発表した。同社はシェイプ社に対し、契約一時金および共同研究で創出される製品の開発の進捗や売上高に応じて総額15億米ドル超のマイルストンと、今後の売上高に応じた段階的ロイヤルティを支払う。なお、今回の契約には眼科領域以外の創薬オプションも含まれる。

共同開発するのは、眼科疾患における複数標的に対する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療薬。AAVは免疫原性が低いことや広範な組織指向性を有し、標的細胞において遺伝子発現が長期間持続することなどから、遺伝子治療用ベクターとして注目されている。シェイプ社のAAVidプラットフォームは、数十億種類のユニークな AAV変異体を用いた大規模スループットスクリーニングと機械学習を組み合わせることで、有効な新規AAVカプシドを同定する技術。AAV ベクターの標的組織に対する指向性を高めることで、治療効率の向上と安全性の向上が期待されている。

シェイプ社のFrancois Vigneault・CEOは、「AAVid プラットフォームは、実験の限界を越えた新規の医薬品デザインを可能にした。大塚製薬との共同研究契約は、我々の技術の成果とインパクトを拡大するもので、一人でも多くの患者を救うため歴史の新たな章となった」とコメントした。