協和キリンは７月28日、リアタ ファーマシューティカルズから導入した低分子化合物バルドキソロンメチル（開発番号：RTA 402）について、アルポート症候群を対象とした製造販売承認申請を厚生労働省に行ったと発表した。申請は、7月 27 日付。

バルドキソロンメチルは、2021年5 月 24 日に「アルポート症候群における腎機能の改善」を予定される効能・効果として厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先審査品目に該当する。

アルポート症候群は 血尿、蛋白尿および腎機能低下を伴う進行性の遺伝性疾患で、指定難病の一つ。糸球体基底膜の構成成分であるⅣ型コラーゲンα鎖の遺伝子変異が原因で、徐々に腎機能が低下して最終的に末期腎不全に至ることの多い疾患だ。また、Ⅳ型コラーゲンは内耳や眼にも存在するため、難聴や眼症状を合併する。

同剤は、アルポート症候群のほかに、糖尿病性腎臓病を対象とした国内第3相臨床試験、および常染色体優性多発性嚢胞腎を対象とした国際共同第3 相臨床試験が進行中。