厚生労働省の薬事審議会・医薬品第一部会は12月２日、参天製薬の国内初の近視進行抑制薬・リジュセアミニ点眼液（一般名：アトロピン硫酸塩水和物）など新薬７製品の承認の可否を審議し、承認を了承した。厚労省は部会後の記者説明会で、リジュセアの投与対象は、年齢の制限は明示的には設けていないが、基本的には小児が対象になると説明した。

７製品の中にはバイオジェン・ジャパンの希少なスーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を有する成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬・クアルソディ髄注（トフェルセン）や、日本イーライリリーの肥満症治療薬・ゼップバウンド皮下注（チルゼパチド、２型糖尿病治療薬・マンジャロと同一成分）、ブリストル・マイヤーズ スクイブの新規機序の経口潰瘍性大腸炎治療薬・ゼポジアカプセル（オザニモド塩酸塩）も含まれる。

【審議品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）

▽リジュセアミニ点眼液0.025％（アトロピン硫酸塩水和物、参天製薬）：「近視の進行抑制」を効能・効果とする新効能・新剤形医薬品。再審査期間は４年。

低濃度のアトロピン製剤であり、非選択的ムスカリン受容体拮抗薬。承認されると国内初の近視の進行抑制を効能・効果とする治療薬となる。用法・用量は「通常、１回１滴、１日１回就寝前に点眼する」。厚労省の担当官によると、投与対象は基本的には小児となる。

近視は、眼軸長が長くなり、目の中に入った光線のピントが合う位置が網膜より前にある状態だが、本剤により、眼軸の伸長を抑制し、近視の進行抑制が期待されている。参天製薬は決算説明会などで、薬価がつかない自由診療での販売展開を予定していると説明している。

海外では24年８月現在、本剤が承認されている国又は地域はないが、オーストラリアと中国で本薬0.01％点眼液が「小児における近視の進行抑制」の効能・効果で承認されている。

▽ヒフデュラ配合皮下注（エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）／ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）、アルジェニクスジャパン）：「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎」を効能・効果とする新効能・新用量医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。

抗 FcRn 抗体フラグメント・ヒアルロン酸分解酵素配合製剤。対象疾患の慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）に対する用法・用量は、「通常、成人には本剤１回5.6mL（エフガルチギモドアルファ（遺伝子組換え）として1,008mg及びボルヒアルロニダーゼアルファ（遺伝子組換え）として11,200単位）を週１回皮下投与する」で、既承認の全身型重症筋無力症とは異なる。

海外ではCIDPに対して米国で24年６月に承認されている。

CIDPは末梢神経系の希少かつ重度な自己免疫疾患。アルジェニクスでは、承認されると、CIDP の治療において、国内で最初のグロブリン製剤が承認されてから25 年ぶりのイノベーションになると説明している。

▽クアルソディ髄注100mg（トフェルセン、バイオジェン・ジャパン）：「SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症における機能障害の進行抑制」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。

アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）。希少なスーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）タンパク質の生成を抑制するために、SOD1mRNAに結合するように設計されている。承認されると、ALSの中のSOD1遺伝子変異を有するSOD1-ALSに対し、遺伝的原因を標的とする国内初の治療薬となる。

用法・用量は、「通常、成人には、トフェルセンとして１回100mgを１～３分かけて髄腔内投与する。初回、２週後、４週後に投与し、以降４週間隔で投与する」。

ALSは、随意筋の運動をコントロールする脳と脊髄における運動ニューロンの喪失をもたらす希少かつ進行性で死に至る神経変性疾患。厚労省は、ALS患者のうちSOD1遺伝子変異陽性は２％程度と説明している。

海外では、SOD1遺伝子変異を伴うALSに係る効能・効果に対して、23年４月に米国で、24年５月に欧州で、24年９月に中国で承認されている。

▽ゼップバウンド皮下注2.5mgアテオス、同皮下注５mgアテオス、同皮下注7.5mgアテオス、同皮下注10mgアテオス、同皮下注12.5mgアテオス、同皮下注15mgアテオス（チルゼパチド、日本イーライリリー）：「肥満症。ただし、高血圧、脂質異常症又は２型糖尿病のいずれかを有し、食事療法・運動療法を行っても十分な効果が得られず、以下に該当する場合に限る。・BMIが27kg/m2以上であり、２つ以上の肥満に関連する健康障害を有する・BMIが35kg/m2以上」を効能・効果とする新効能・新用量・その他の医薬品。再審査期間は残余（令和12年９月25日まで）。

持続性GIP/GLP-1受容体作動薬。用法・用量は、「通常、成人には、チルゼパチドとして週１回2.5mgから開始し、４週間の間隔で2.5mgずつ増量し、週１回10mgを皮下注射する。なお、患者の状態に応じて適宜増減するが、週１回５mgまで減量、又は４週間以上の間隔で2.5mgずつ週１回15mgまで増量できる」。

同社では、同一成分のマンジャロ皮下注を23年４月に２型糖尿病の適応で発売している。肥満症治療薬・ゼップバウンドの効能・効果の食事療法・運動療法を行っても十分な効果が得られない患者に限るといった内容は、ノボ ノルディスク ファーマの持続性GLP-1受容体作動薬・ウゴービと同様となっている。

海外では24年８月現在、肥満又は過体重に対する体重管理に係る効能・効果で欧米を含む40以上の国又は地域で承認されている。

▽ゼポジアカプセル0.92mg、同カプセルスターターパック（オザニモド塩酸塩、ブリストル・マイヤーズ スクイブ）：「中等症から重症の潰瘍性大腸炎の治療（既存治療で効果不十分な場合に限る）」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。再審査期間は８年。

経口のスフィンゴシン1-リン酸（S1P）受容体調節剤。S1P受容体１および５に高親和性で結合し、リンパ球遊走の上流で作用する、潰瘍性大腸炎（UC）に対する新規作用機序を有する。リンパ球を末梢リンパ組織内に保持することで、リンパ球の体内循環を制御し、病巣へのリンパ球の浸潤を阻害する。

用法・用量は、「通常、成人にはオザニモドとして１～４日目は0.23mg、５～７日目は0.46mg、８日目以降は0.92mgを１日１回経口投与する」。

海外では、UCに係る効能・効果で米国で21年５月に承認されて以降、24年５月現在、54の国又は地域でUC又は再発性多発性硬化症に係る効能・効果で承認されている。

▽タウヴィッド静注（フロルタウシピル（18F）、PDRファーマ）：「アルツハイマー病による軽度認知障害及び軽度の認知症患者におけるドナネマブ（遺伝子組換え）の適切な投与の補助」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。再審査期間は８年。

放射性診断薬。PET（陽電子放出断層撮影）を用いて、アルツハイマー病（AD）に関連する脳内の異常蓄積タウタンパク質による神経原線維変化を可視化する。用法・用量は、「フロルタウシピル（18F）として370MBqを静脈内投与し、投与約80分後から撮像を開始する。撮像時間は20分間とする」。

海外では20年５月に米国で、24年８月に欧州でADが疑われる認知機能障害を有する患者の脳内神経原線維変化の分布の評価に係る効能・効果で承認されている。

▽①ウプトラビ錠0.2mg②同錠0.4mg③同錠小児用0.05mg（セレキシパグ、日本新薬）：「肺動脈性肺高血圧症」を効能・効果とし、小児用量を追加する①②新用量・その他の医薬品、③新用量・剤形追加に係る医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は６年１日。

経口のプロスタサイクリン受容体（IP受容体）作動薬。今回追加する肺動脈性肺高血圧症（PAH）の小児適応では、２歳以上の幼児又は小児に対し１日２回食後に経口投与で用いるが、体重に応じた開始用量、増量幅、最高用量が設定されている。

PAHの治療では、プロスタサイクリン系薬剤、エンドセリン受容体拮抗薬、ホスホジエステラーゼ5阻害薬など、作用機序の異なる治療薬の併用が推奨されているが、小児PAHに対して国内で使用可能な薬剤は限られており、特にプロスタサイクリン系薬剤では静脈内持続投与を必要とする注射剤のみであることから、同作用機序の経口剤が求められている。

海外では24年９月現在、PAHの効能・効果で欧米を含む70以上の国又は地域で承認されている。

【報告品目】（カッコ内は一般名、申請企業名）
報告品目は医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査段階で承認して差し支えないとされ、部会では審議せず、報告のみでよいと判断されたもの。

▽オルダミン注射用1g（モノエタノールアミンオレイン酸塩、富士化学工業）：「静脈奇形の硬化退縮」を効能・効果とする新効能・新用量医薬品。再審査期間なし。

硬化療法に用いる硬化剤。現在の適応は「食道静脈瘤出血の止血及び食道静脈瘤の硬化退縮」と「胃静脈瘤の退縮」で、承認されると３つ目の適応症となる。

海外では24年５月現在、本剤と同一の製剤は承認されていないが、米国及びブラジルにおいて、本薬を有効成分とする製剤が食道静脈瘤の治療に係る効能・効果で承認されている。