大正製薬は４月16日、タウリン散98%「大正」の効能・効果に、指定難病のミトコンドリア病で最も高い頻度が高い病型である「MELAS」における脳卒中様発作の再発抑制を追加する承認申請を行ったと発表した。希少疾病用医薬品の指定を受けている。

この適応の追加については、厚労省難治性疾患等克服研究事業の協力のもと、川崎医科大学神経内科学の砂田芳秀教授らによる医師主導治験結果に基づき、日本神経学会が要望書を同省に提出。同省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で開発の必要性が高いと判断され、大正は厚労省から開発要請を受けていた。

MELASは、ミトコンドリアの機能異常が原因で主に脳と筋肉が障害されて脳卒中様発作を繰り返す慢性の疾患で、効果的な治療法は確立されていないという。MELASは、日本名は「ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作症候群」。