米食品医薬品局（ＦＤＡ）がかねてから検討中の配合剤治験薬の共同開発ガイダンス案の内容が明らかになった。ＦＤＡのMargaret Hamburg長官が12月14日ニューヨークで開催された会合で明らかにした。

現在は、配合剤の有効性・安全性を検証するためには、当該配合剤、標準治療、各単剤の４群間の比較試験が必要だ。これを簡素化することで、開発期間の短縮ばかりでなく、開発コスト削減も視野に入れる。これにより、異なる製薬企業の単剤を配合剤として開発しやすくすることも狙う。

今回のガイダンスでは、フェーズ２（Ｐ２）試験でＰＯＣ（概念の実証）を検証し、▽配合剤の各成分が有効性に十分貢献できているか▽フェーズ３（P３）での用量最適化が示される―などの要件を満たせば、フェーズ３では配合剤と標準治療の比較試験、または配合剤＋標準治療と標準治療を比較する２群間の比較試験で十分とした。

しかし、安易な配合剤開発を回避するために、配合剤は、適応を「重篤な疾患・症状を対象」とし、「強い生物学的根拠を持ったもの」にすべきとしている。

抗がん剤の配合剤なども期待されるところ。米・メルクと英・アストラゼネカ（ＡＺ）は、メルクのＡＫＴ阻害剤ＭＫ－２２０６とＡＺのＭｅｋ阻害剤ＡＺＤ－６２４４の配合剤を共同開発中だ。同社は現在、ＦＤＡと今後の試験の進め方を協議中で、その成り行きが注目されている。

（Ｔｈｅ　Ｐｉｎｋ　Ｓｈｅｅｔ　　12月20日号より）　　FDAと米国製薬企業の情報満載　“The Pink Sheet”はこちらから