ヤンセンファーマは４月25日、BTK阻害薬・イムブルビカカプセル140mg（一般名：イブルチニブ）について、原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫の適応追加を一変申請したと発表した。

今回の申請は、海外で実施されたPCYC-1127（iNNOVATE）試験とPCYC-1118E試験、日本で実施された第２相WAL2002試験の結果に基づく。これらの試験では、イブルチニブ単剤療法もしくはリツキシマブとの併用療法は、未治療又は再発・難治性の原発性マクログロブリン血症患者において「臨床的に意義のある有効性および安全性を示した」としている。

原発性マクログロブリン血症およびリンパ形質細胞リンパ腫は、進行が遅く、治癒困難で患者数の少ないＢ細胞リンパ腫。国内の新規患者数は年間約350人で、診断時の年齢中央値は約70歳。

白血球（リンパ球）の１種であるＢ細胞が成熟する過程で悪性化し、悪性のＢ細胞が増殖し続けることで発症する。特に原発性マクログロブリン血症は、免疫グロブリンM（IgM）という抗体を大量に産生する。IgMなどの抗体は、通常は感染症の予防に寄与するが、過剰に産生されることで血液の濃度を上げ、過度な出血、視力障害、末梢神経障害などさまざまな症状を引き起こす。

イムブルビカは１日１回経口投与するキナーゼ阻害薬で、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）というタンパク質を阻害して作用する。BTKは、Ｂ細胞が成熟し抗体を産生するよう指示する重要なシグナルを伝達し、特定のがん細胞の増殖やがんの進展のために必要とされる。同剤はBTKを標的として阻害することで、がん細胞の生存やがんの進展を抑制し、他の重篤な病態に関連するシグナル伝達に作用する。