米FDA 遺伝性眼疾患初の遺伝子治療を承認

公開日時 2017/12/25 03:50
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米食品医薬品局(FDA)は12月19日、米ベンチャーSparkTherapeutics社の網膜ジストロフィー遺伝子治療Luxturna(voretigeneneparvovec-rzyl)を承認した。遺伝子変異によって起因する疾患を標的として患部に直接注入する遺伝子療法としては米国初の承認となる。網膜ジストロフィーは、RPE65両対立遺伝子の変異によって遺伝的に視力が障害を受け、患者によっては全盲に至る重篤な疾患である。既存の治療法はない。同治療法は、RPE65の正常遺伝子を、アデノ随伴ウイルスをベクターとして網膜細胞に直接注入、視力を回復させる。FDAは、同治療法に対して、優先審査、画期的治療法(BT)および希少疾病薬の指定をしたほか、希少小児疾患の優先審査バウチャーを発行した。当該製薬企...
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