バイオジェン・ジャパンはこのほど、希少なSOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬・クアルソディ髄注を３月19日の薬価収載と同時に発売すると発表した。クアルソディは運動ニューロン疾患（MND）としても知られるALSに対し、遺伝的原因を標的とする治療薬として日本で初めて承認された医薬品。３月12日の中医協総会で19日に薬価収載することが了承されている。

クアルソディはアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）。希少なスーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）タンパク質の生成を抑制するため、SOD1mRNAに結合するように設計されている。ALSの中のSOD1遺伝子変異を有するSOD1-ALSに対し、遺伝的原因を標的とする。用法・用量は、「通常、成人には、トフェルセンとして１回100mgを１～３分かけて髄腔内投与する。初回、２週後、４週後に投与し、以降４週間隔で投与する」。薬価は100mg15mL１瓶 278万8883円。

バイオジェン・ジャパンの傳幸諭代表取締役社長は、「治療薬を待っておられるSOD1-ALS患者さんに、少しでも早く提供させていただきたく、薬価収載と同時に販売を開始する」とコメント。そして、「ALSに苦しむ人々の生活と人生を変えるという当社のミッションの一環として、私たちはクアルソディの恩恵を享受すべき人々が確実に、かつ速やかにこの治療薬にアクセスできるよう、遺伝子検査の浸透も含めて、治療体制を整えるべく努力していく」としている。