アッヴィは７月12日、経口BCL-2阻害薬・ベネクレクスタ（一般名：ベネトクラクス）について、再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）の適応追加を申請したと発表した。同剤は今回申請した適応症で厚労省から希少疾病用医薬品に指定されている。

今回の申請は、海外第３相試験（SYMPATICO試験）と国内第２相試験（M20-075試験）の結果に基づく。SYMPATICO試験は、再発又は難治性のMCL患者（267人）を対象に、ベネトクラクスおよびイブルチニブの併用療法をプラセボおよびイブルチニブの併用療法と比較したもの。M20-075試験は、再発又は難治性のMCLの日本人患者（13人）を対象に、ベネトクラクスおよびイブルチニブを併用投与した試験となっている。

同剤はBCL-2と呼ばれる体内の特定タンパク質を標的とする経口BCL-2阻害薬。いくつかの血液がんでは、BCL-2がアポトーシスと呼ばれるがん細胞の自然死や自己破壊の過程を阻止する。同剤はBCL-2タンパク質を標的とし、がん細胞により失われたアポトーシスの過程を回復させる作用がある。日本では19年９月に再発又は難治性の慢性リンパ性白血病の適応で製造販売承認を取得。21年３月に急性骨髄性白血病の適応を追加した。