ブリストル マイヤーズ スクイブ（BMS）は４月17日、CAR-T細胞療法・アベクマ点滴静注について、免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬、抗CD38モノクローナル抗体を含む２つ以上の前治療歴を有する再発又は難治性の多発性骨髄腫（ＭＭ）を対象とした効能追加を一変申請したと発表した。現在は免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む３つ以上の前治療歴を有する再発又は難治性のＭＭに対する適応となっている。

アベクマは、ファースト・イン・クラスのＢ細胞成熟抗原（BCMA）を標的とするCAR-T細胞免疫療法。アベクマが多発性骨髄腫細胞の表面にあるBCMAを認識し結合すると、CAR-T細胞が増殖することによりサイトカインを放出し、結果としてBCMA発現細胞が融解・殺傷される。日本では2022年１月に承認された。

ＭＭは、Ｂ細胞から分化した形質細胞ががん化して骨髄腫細胞となり、主に骨髄で増殖する疾患。形質細胞は、体内に侵入した細菌やウイルスなどの異物から体を守る抗体を作る役割をするが、形質細胞ががん化して骨髄腫細胞になると、異物を攻撃する能力がない単クローン性免疫ブロブリン（Ｍタンパク）を産生し続ける。骨髄腫細胞やＭタンパクが増えることにより、貧血を主とする造血障害、腎臓障害、溶骨製病変等の多彩な臨床症状が現れる。

主要な薬剤クラスであるプロテアソーム阻害薬、免疫調節薬、抗CD38抗体による治療を受けた再発又は難治性の多発性骨髄腫患者の予後は前治療の数に関わらず不良で、治療選択肢は限られている。また、近年は初回治療または初回再発時の治療に抗CD38抗体と免疫調節薬又はプロテアソーム阻害薬との併用療法を使用する頻度も増加している。そのため、前治療歴が少ないにも関わらず、これらの薬剤に対して再発又は難治性の多発性骨髄腫患者にも、高い有効性が期待される新規作用機序を有する治療薬が必要とされている。