中外製薬は12月16日、スイス・ロシュと、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療薬として開発中のdelandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）について、導入契約を締結したと発表した。中外製薬にとって、初めての遺伝子治療のプロジェクトになる。中外製薬は同剤の国内での独占的販売権を得て、契約一時金およびマイルストンをスイス・ロシュに支払う。

同剤は、米・サレプタ・セラピューティクス社がスイス・ロシュ社と協働で開発を進めており、臨床第３相試験「EMBARK」を実施中。今後もサレプタ社が日本を含むグローバルでの臨床試験を主導する。中外製薬は、国内における薬事申請および販売を担うとしている。

同社の奥田修代表取締役社長CEOは、「イノベーションによるアンメットメディカルニーズの解決を目指す当社にとって、外部パートナーとの協働を通じて日本の患者さんに新たなモダリティによるイノベーションを届けることは大変重要であり、本契約の締結を嬉しく思う」とコメントを寄せている。

delandistrogene moxeparvovecは、AAVrh74ベクターを用いた遺伝子治療候補。マイクロジストロフィンをコードする遺伝子をダイレクトに筋細胞に送達することで、マイクロジストロフィンタンパクを発現させることが期待されている。米国、EU、日本において希少疾病用医薬品指定を受けている。