JCRファーマはこのほど、同社の血液脳関門通過技術（J-Brain Cargo）を用いた血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「JR-141」（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ）について、フェーズ1/2試験を３月にも開始できる見通しになったことを明らかにした。医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出していた治験計画届について所定の調査が終了したため。

ハンター症候群に対する既存の治療酵素製剤は、血液脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に効果が期待できないという課題がある。「JR-141」は動物試験で静脈内投与による脳への薬剤移行や中枢神経系障害の改善効果において「非常に良好な結果」を示しているという。