ファイザーは８月31日、抗がん剤ザーコリについて、ROS1融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん（NSCLC）の適応追加を同日付で国内申請したと発表した。同剤のこの適応症はこれまでに希少疾病用医薬品に指定されている。同剤は日本で12年３月にALK融合遺伝子陽性進行NSCLCの適応症で承認されている。今回のROS1融合遺伝子を対象とした適応追加が承認されれば、バイオマーカーに基づく個別化治療がさらに進展することになる。

日本でのROS1に対するコンパニオン診断薬は、理研ジェネシスがファイザーと協議しながら開発している。

ROS1遺伝子と別の遺伝子が融合してROS1再構成が生じると、各遺伝子の機能が正常に働かずがん細胞の成長を促進させる可能性がある。疫学データから、ROS1の再構成はNSCLCの約１％に生じることが示唆されるという。ファイザーによると、日本の肺がんの総患者数が13.8万人であることから、ROS1遺伝子陽性進行NSCLCの推定患者数は1400人程度と考えられるとしている。

ザーコリはファイザーが開発した分子標的薬。世界初のALK阻害薬であり、作用機序としてROS1阻害作用もある。ROS1融合蛋白のチロシンキナーゼ活性を阻害することで、腫瘍細胞の成長と生存に必要な細胞内のシグナル伝達を遮断する。