欧州医薬品庁（EMA）は4月4日、小児用医薬品の承認をサポートするための成人から小児への臨床試験データの外挿の枠組みに関わるリフレクション・ペーパー（ＲＰ）第1次案を公表した。


データの外挿は、成人もしくは他の小児で実施された試験に基づいて医薬品の小児および青少年における作用を予測することにより、ＥＵの小児薬規制（Pediatric　Regulation）の目的の一つである臨床試験に小児を組み入れる場合の最適化を目指している。医薬品承認をサポートするために適正かつ信頼性を持つと思われる、成人もしくは他の小児集団のデータを小児集団に外挿するための体系的枠組みを概説している。


外挿の枠組みにおける主な段階は以下の通り。

＊外挿の概念：薬物動態・薬力学、疾患の進行および成人と小児における治療に対する臨床的反応に関する相違を予測させるモデルやシミュレーション方法の活用を含め、利用可能な全データを体系的に統合することである。

＊外挿の計画：この目的は、外挿の概念により見極められた予測に従い、小児集団における最適な試験の提案を行うことである。

＊確認と外挿：この段階では、成人と小児で収集したデータを基礎に外挿の概念の確認を行う。外挿の概念が十分に確認されない場合には、確認し直し、外挿の計画を更新すべきである。

＊不確実性およびリスクの軽減：小児集団で収集される限られたデータでは、販売承認時までに外挿の概念の不確実性及び仮説すべてを解明するのに十分でない。不確実性の解明やさらに仮説を評価するためには、追跡データの追加が必要となる可能性がある。これらデータを作成する方法を提案する必要がある。

ＲＰは、データの外挿についての議論の現状を関係者で把握、共有化を図るものである。

EMAは、この問題に関する見解を専門家や関係者から聴取するために5月17-18日にワークショップを開催する。同ワークショップでの意見を含め、同第1次案についての意見を2016年7月末日まで募集している。