米食品医薬品局（FDA）は12月22日、米ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（BMS）のPD-1免疫チェックポイント阻害剤Opdivo(日本製品名：オプジーボ、一般名：ニボルマブ)を悪性黒色腫（メラノーマ）の適応で承認した。対象は、▽CTLA-4免疫チェックポイント阻害剤イピリムマブによる治療歴がある、▽腫瘍にBRAF　V600遺伝子変異を発現しておりイピリムマブやBRAF阻害剤治療歴のある––メラノーマ患者。FDAは、同剤を画期的新薬、優先審査、および希少疾病薬に指定し、また迅速審査の対象としていた。


同剤の有効性は、切除不能もしくは進行メラノーマ患者120例で検証され、投与された患者のうち、32%で腫瘍の縮小が示された。腫瘍が縮小した患者の約1/3は6か月以上腫瘍の縮小効果が継続した。主な副作用は、発疹、掻痒、咳、上気道感染、浮腫など。重篤な副作用は、肺、大腸、肝臓、腎臓および内分泌腺における免疫介在性副作用だった。


同剤は、2005年5月に小野薬品工業と米メダレックスが締結の共同研究契約に基づき創製された抗PD-1抗体。09年にBMSがメダレックスを買収したため、同剤の北米における開発・商業化権はBMSに承継された。その後、11年9月に小野薬品とBMSのライセンス契約で、小野薬品が開発・商業化権を有する日本、韓国、台湾を除く全世界での開発・商業化権をBMSに供与した。小野薬品は、今年9月2日に国内で「オプジーボ点滴静注（20mg、100mg）」として、「根治切除不能な悪性黒色腫」の適応で販売開始している。


FDA医薬品評価研究センター（CDER）のRichard Pazdur血液・腫瘍製品部長は、同剤が11年以降、FDAが承認した7剤目のメラノーマ治療薬であるとした上で、「腫瘍免疫や分子経路についての理解が深まる中で、新規治療法の開発・承認が継続することで、重篤かつ生命を脅かす疾患の治療にパラダイムシフトを起こしている」と述べた。


FDAは、メラノーマ治療薬として、11年には、イピリムマブ、ペグインターフェロンα-2bおよびベムラフェニブ、13年にはダブラフェニブ、トラメチニブ、14年には、ペンブロリズマブを承認している。


メラノーマは米国では、5番目に多くみられるがん種。米国立がん研究所（NCI）によると、今年は7万6100人がメラノーマと診断され、9710人がメラノーマにより死亡すると見込まれる。