米国研究製薬工業協会（PhRMA）の会員企業が携わった抗がん剤開発において、メラノーマ治療候補薬剤では1998年から2014年までの間に96剤が臨床試験を完了できずに７剤のみが承認に至り、成功確率は14分の1だった。これは10月7日に発表した「がん治療薬の研究：躓きと（成功への）足がかり」（Researching Cancer Medicines：Setback and Stepping Stones）と題する報告書で明らかになった。

同報告書は、がんの領域を、メラノーマ（黒色腫）、肺がんおよび脳腫瘍の３つに絞り、その開発の失敗や承認取得事例を分析、検討した結果、抗がん剤開発の失敗に学び、それを足がかりに一層改善された薬剤を開発、がん治療に貢献している状況を説明した。

メラノーマ治療薬の場合、11年のCTLA-4阻害剤イピリムマブが承認されるまで、99年から11年まで毎年のように４剤から14剤の薬剤候補が臨床試験で脱落している。これを乗り越え、11年にはイピリムマブを含め３剤、13年には２剤、14年には１剤が承認されている。また、肺がん治療薬では167剤が臨床試験を完了できず、10剤が承認にこぎつけた。脳腫瘍治療薬では、75剤の治験薬は不成功となり、３剤のみが承認取得した。

PhRMAは、これらの数字は、抗がん剤開発への挑戦ばかりでなく、前例のない新規治療法は、何年もかかる研究と躓きの繰り返しから生まれることを強調している。さらに、研究には躓きは不可避であるばかりでなく、当該疾患について学ぶプロセスには不可欠なものであり、研究者は、将来のプロジェクトに向けて情報を提供するために、それぞれの脱落した薬剤候補からの知見を応用すると分析している。

PhRMAのJohn J Castellani理事長兼CEOは、「研究における躓きは、疾患をよりよく理解し、どのように治療するかについて知ることへのさらなる努力の手段である」と薬剤脱落の意義を説明したうえで、「それ（躓き）は、我々が、患者にとって意味のあるイノベーションをもたらすことができるように前途有望な科学とあいまった医薬品開発を支援する公共政策の枠組みを必要とすることを想起してくれるものでもある」と開発支援の政策整備への理解を求めた。

さらに同氏は、「有望な新薬候補がパイプラインから消えるのを見ることは非常に残念なことだ。しかし、研究者は、脱落ごとに計り知れないほどのものを学んでおり、患者にとって有効な治療法を開発するために脱落ごとにそれを積み上げている」と、研究者が失敗を生かしていることを強調した。