アールテック・ウエノはこのほど、希少疾患で適切な治療薬がまだない網膜色素変性に対する治療薬として開発しているウノプロストン点眼液（開発コード：「UF-021」）について厚労省に希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定の申請を行ったと発表した。指定されれば、優先的な承認審査、国からの研究開発費の助成が受けられる。

現在フェーズ３を実施中。全国38医療機関で、プラセボ対照の無作為化二重遮蔽比較試験を行う。点眼液を１回２滴（５分間隔）、１日朝夕２回を52週間にわたり点眼する。14年度中の承認申請を目指す。

網膜色素変性は遺伝性の疾患で、有病率は約5000人に１人。進行すると薄暗いところでものが見えにくくなるなどの進行性の夜盲や視野狭窄、視力低下をきたし、末期には高度の視力低下あるいは失明に至ることもある。厚労省研究班の報告では視覚障害原因の３位で、60歳以下では視覚障害原因の１位だという。厚労省の特定疾患に指定され、医療費の公費助成対象となっている。