ファイザー 希少難病TTR-FAP治療薬ビンダケルを発売 国内患者130人
公開日時 2013/11/21 03:50
ファイザーは11月20日、国内推定患者数130人程度といわれる難治性神経疾患のトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）の治療薬ビンダケルカプセル20mg（一般名：タファミジスメグルミン）を発売したと発表した。日本初のTTR-FAP治療薬で、末梢神経障害の進行を抑える。１日１回投与する。
TTR-FAPは、遺伝子変異により、心、腎、消化管、眼などにアミロイド沈着を来たし臓器障害を起こし、予後は不良で最終的には寝たきりになり、発症から平均10年で死亡に至るという。これまでの推奨治療は肝移植のみだった。国の特定疾患の指定を受けている。この薬剤の開発にあたっては厚労省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定され、優先審査されたこどて承認申請から７カ月で承認（９月20日）となった。
薬価は５万8064.90円（20mg１カプセル）。同社が薬価算定時に提出した資料によると、ピーク時の７年後には投与患者数130人、販売金額28億円と予測している。