日本新薬の中井亨代表取締役社長は11月13日の2024年度第２四半期決算会見で、24年8月に続き再度、通期業績予想の上方修正を発表した。肺動脈性肺高血圧症（PAH）治療薬・ウプトラビの海外売上に伴うロイヤリティ収入やデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬・ビルテプソなど新製品群の好調だった。5月にビルテプソの国際共同第3相臨床試験で主要評価項目未達を発表したが、中井社長は「ビルテプソ売上への影響はなかった」と説明。「医療現場の先生方をはじめDMDコミュニティーに向けてきちんと情報提供した結果、ビルテプソそのものが効かないということではないと理解していただき、実際に臨床現場で効いている実感を受けていただいており、試験結果が売上にネガティブな影響を直接与えているということは日米ともにない」と述べた。

◎ビルテプソ　日米合計売上高は31.6％増の110億円

第2四半期のビルテプソの日米合計売上実績は、前年同期比31.6％増の110.02億円となった。うち日本では、6.0％増の23.19億円。米国では、競合品である米サレプタ社の遺伝子治療薬「Elevidys」が6月にフル承認を取得したが、40.7％増の86.82億円と好調だった。米国での通期売上予想を期初の155億円から8月の第1四半期決算発表時に160億円に引き上げていたが、今回、さらに前期比28.0%増の168億円に引き上げた。

◎次期主力品・DMD治療群　「CAP-1002」は米国で段階的承認申請を開始

同社は24年5月に発表した、第七次5ヵ年中期経営計画（2024～28年度）で、28年度の定量目標として、売上高2300億円、営業利益300億円を掲げ、その先の2030年度に売上高3000億円規模、その先の5000億円企業を目指す土台を作るとしていた。26年から27年にかけて特許切れを迎えるウプトラビに代わる成長ドライバーの大きな柱と位置付けているのが、DMD治療薬群（CAP-1002、NS-089、NS-050、NS-051）だ。

このうち、米カプリコール社が開発中の細胞医療製品「CAP-1002」については、22年1月に米国、23年2月に日本における独占的販売契約を締結。24年9月には欧州における販売提携に関する基本合意書を締結した。現在、カプリコール社が米国で第3相試験を実施中だが、カプリコール社は24年10月にFDAにDMD心筋症を対象に段階的承認申請を開始したという。中井社長は「DMD心筋症の適応に対しては第2相試験のデータをもとに申請を行っている状況。DMDそのものについての適応については現在進んでいる第3相臨床試験の結果をもとに適応拡大の申請をしていくという順序で開発を進めている」と説明した。

アンチセンス核酸医薬品であるエクソン53スキッピング薬・ビルテプソに続き、エクソン44スキッッピング薬「NS-089」は24年2月からグローバル第２相試験を実施中。また、エクソン50スキッピング薬「NS-050」については、24年10月からグローバル第１／2相試験を開始したことを明らかにした。
第2四半期連結業績は、売上高が8.2％増の793億円、営業利益は研究開発費の増加などで14.4％減の179億円となった。ウプトラビの海外売上に伴うロイヤリティ収入を含む工業所有権等収入は、21.9%増の226.55億円と大幅に伸長。その通期予想は期初の417億円から8月に421億円に引き上げ、今回、さらに前期比9.4％増の441億円に引き上げた。

【連結業績 （前年同期比）通期予想（前期比）】
売上高　793億3200万円（8.2％増）1570億円（5.9％増）←8月予想1540億円←期初1500億円
営業利益　178億6700万円（14.4％減）330億円（0.9％減）←8月予想320億円←期初310億円
親会社所有者帰属純利益　163億7300万円（1.2％増）300億円（16.0％増）←8月予想290億円←期初245億円

【国内主要製品売上高（前期実績）通期予想、億円】
ビルテプソ　110.02（83.58）214←8月予想206←期初201
日本　23.19（21.88）46←8月予想46←期初46
米国　86.82（61.69）168←8月予想160←期初155

ウプトラビ　74.74（64.65）150←8月予想154←期初154
ビダーザ　27.57（55.26）48←8月予想48←期初48
ガザイバ　24.52（24.39）48←8月予想51←期初51
トラマール・ワントラム　14.70（20.80）27←8月予想27←期初27
デファイテリオ　12.77（10.99）24←8月予想23←期初23
シアリス　12.19（12.50）24←8月予想27←期初27
ザルティア　9.03（11.61）16←8月予想16←期初16
アドシルカ　8.93（11.90）16←8月予想17←期初17
エリザス　5.11（5.84）20←8月予想21←期初21
共同販促収入　47.00（44.04）94←8月予想91←期初91
工業所有権等収益　226.55（185.80）441←8月予想421←期初417