米イーライリリーは1月19日、米FDAがアルツハイマー病治療候補物質・ドナネマブ（Donanemab）の迅速承認の見送りを判断した通知書を受領したと公表した。迅速承認を申請した臨床第2相試験で、最低12か月、継続治療を受けた症例数が不十分と指摘されたことによる。同社は、通常承認を目指す方針を明らかにするとともに、23年第2四半期に予定される臨床第3相試験「TRAILBLAZER-ALZ２」の結果を踏まえて承認申請する方針を示した。

同社によると、FDAは迅速承認に際し、最低 12か月の継続治療を受けた少なくとも100人の患者データを提供するよう求めたという。迅速承認に用いた臨床第2相試験は、ドナネマブの投与症例が100例（ドナネマブ投与群131例、プラセボ投与群126人(Mintun et al, NEJM 2021)を超えていたが、アミロイドβの蓄積の減少が予定より早く達成したことで、「多くの患者は治療開始から 6か月という早い時期に投薬を中止することができ、結果として 12か月のドナネマブを投与された患者は 100人未満だった」と同社は説明している。

◎第3相試験結果を踏まえ通常承認申請へ　試験結果の公表は23年第2四半期を予定

なお、第2相試験の結果について同社は、「申請書にその他の不備は認められていない」とし強調。「引き続きFDAと協力して、この治療オプションを患者が広く利用できるようにする」と指摘した。また、今後は通常承認申請に切り換え、現在進行中の臨床第3相試験「TRAILBLAZER-ALZ２」の結果を待ってFDAに申請する方針を明らかにした。