欧州医薬品庁（EMA）は、4月18～21日、ヒト医薬品委員会（CHMP）を開催し、Biogen Idec Ltd社の脊髄性筋委縮症治療薬Spinraza（ヌシネルセン）など新医薬品5品目について承認勧告を行った。今回承認勧告の対象となったのは、以下の5品目である。製品名（一般名）、申請企業、適応症、摘要の順。なお、今回の承認勧告では、希少疾病薬が多くを占めた。


▽Spinraza 2.4mg/ml注射用液（ヌシネルセン）。Biogen Idec Ltd社。5q染色体変異による脊髄性筋委縮症（SMA）。SMAは、脊髄の運動ニューロンが障害され、筋力低下や筋委縮などを来す。同剤は、運動ニューロン維持に必要なSMN(Survival of Motor Neuron)遺伝子に全長のSMNタンパクを十分なレベルに産生させるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）である。同剤は、2012年4月2日に希少疾病薬の指定を受け、EMAの加速審査の対象となった。

▽Brineura150mg脳室内点滴用液（セルリポナーゼアルファ）。BioMarin International Limited社。神経セロイドリポフルスチン症2型（CLN2）。同剤はセルリポナーゼアルファの酵素補充療法剤である。CLN2では、神経細胞内のセロイドリポフルスチンが蓄積する特徴を有するライソゾーム症の一種である。同剤は、CLN2患者において欠損しているトリペプチジルペプチダーゼという酵素を補充することでリポフルスチンの蓄積を減少させる。同剤は、2013年3月12日に希少疾病薬の指定を受け、EMAの加速審査の対象となった。

▽Besponsa 1mg点滴用濃縮液粉末（イノツズマブオゾガマイシン）。Pfizer Limited社。成人のおける急性リンパ芽球性白血病。同剤は、2015年1月15日に希少疾病薬の指定を受けた。同剤は、がん細胞表面に発現するCD22抗原を標的としたモノクローナル抗体と細胞障害性化合物で構成される抗体・薬物複合体（ADC）である。同剤は、2013年6月7日に希少疾病薬の指定を受けた。

▽Kevzara皮下注射用液（サリルマブ）。Sanofi-Aventis groupe社。成人における中等度から重度の関節リウマチ。同剤は、IL(インターロイキン)－6受容体阻害剤である。メトトレキサートとの併用となっている。

▽Skilarence 30mgおよび120mg腸溶製錠剤（フマル酸ジメチル）。Almirall S.A社。成人における中等度から重度の尋常性乾癬。