三和化学研究所と日産化学は4月4日、歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症（DRPLA）の治療薬候補化合物・SK-2407／SN-001の日本国内における共同開発契約を締結したと発表した。契約に基づき、日産化学は核酸原薬の製造・供給を、三和化学は国内の非臨床試験および臨床試験を進める。

両社は2019年から共同創薬研究として脊髄小脳変性症の一種であるDRPLAを対象としたアンチセンス核酸の創製に取り組み、候補化合物であるSK-2407／SN-001を選定した。今後、両社で国内での開発に取り組むほか、海外における開発パートナーの探索も共同で進めていくという。

DRPLAは、ATN1遺伝子変異により発症する進行性の神経難病で、「世界的にみると日本で特に罹患率が高い」傾向にあるという。両社は「SK-2407／SN-001はアンメットメディカルニーズを解決すべく両社で創出された、 ATN1を標的としたアンチセンス核酸であり、DRPLA患者さんが待ち望む治療法となることを期待している」としている。