MSDは11月14日、肺動脈性肺高血圧症（PAH）治療薬候補・「ソタテルセプト（遺伝子組換え）」の製造販売承認申請を行った。同剤は今年３月に、肺動脈性肺高血圧症を予定効能・効果として、希少疾病用医薬品（優先審査該当）の指定を受けている。

申請は、標準的なバックグラウンド療法を受けているPAHの成人患者（WHO機能分類クラスIIおよびIII）を対象に、同剤の追加による有効性を検証した海外で実施された第3相臨床試験（STELLAR試験）、国内第3相臨床試験などの結果に基づく。

同剤は、アクチビンシグナル伝達阻害剤。血管構成細胞の増殖を促進するシグナル伝達経路に関わるアクチビンを捕捉することで、血管構成細胞の増殖を抑制するシグナル伝達経路とのバランスを改善。血管構成細胞の増殖を制御し、血流を改善するという。非臨床モデルでは、これらの細胞に対する作用により、血管壁厚の減少、部分的な右室のリバースリモデリング、並びに血行動態の改善が認められたという。

同剤は24年３月に米国食品医薬品局（FDA）からPAHの成人患者に対する治療薬として 承認を取得。8月には欧州委員会（EC)からPAHの成人患者（WHO機能分類クラスIIおよ びIII）に対する治療薬として承認を取得している。

PAHは肺高血圧症の一種で、厚労省の指定難病（難治性呼吸器疾患）に認定されている。国内の患者数は4529人（22年度）で、近年増加傾向にある。