アルナイラム RNAi治療薬・アムヴトラ ATTR-CMの適応追加を一変申請 希少疾病用医薬品
公開日時 2024/11/13 04:45
アルナイラム・ジャパンは11月11日、RNAi治療薬・アムヴトラ皮下注（一般名：ブトリシラン）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の適応追加を一変申請したと発表した。同剤は今回申請した適応症で厚労省から希少疾病用医薬品に指定されており、優先審査の対象となる。
申請は、国際共同第３相試験（HELIOS-B）の結果に基づく。ATTR-CM（遺伝性または野生型）と診断された655人の成人患者を対象に実施。主要評価項目の全死因死亡及び再発性心血管関連イベントを達成した。
同社はこれまで患者数が1000人未満の希少疾患に対するRNAi治療薬を手がけてきたが、国内患者数が数千人、潜在患者数は数万人いるとされるATTR-CMの市場に参入することになる。同社の岡田裕代表取締役社長は７月の本誌インタビューで、アムヴトラのATTR-CMの適応拡大の際は組織の拡大も進めるとし、営業（同社では「KAM」と呼称）、メディカル、マーケティングなどの各部門で増員する計画を示していた。
アムヴトラは、標的となる特定のメッセンジャーRNA（mRNA）を分解し、野生型および変異型のトランスサイレチン（TTR）タンパク質が作られる前にその産生を阻害するように設計されたRNAi治療薬。日本では現在、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの適応症で承認されている。
トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTR）は、ミスフォールドされたTTRタンパク質が原因で、神経、心臓、胃腸など体の様々な部位にアミロイド沈着物として蓄積する疾患。診断が難しく、急速に進行し、身体的に衰弱させ、死に至ることも多い。患者は、多発性神経症、心筋症、または両方の病状を示すことがある。