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米バイオジェン ASO治療薬のアクセス向上でデバイス開発へ 米バイオテクノロジー企業と提携

公開日時 2023/01/13 04:49
米バイオジェンは1月12日までに、米バイオテクノロジー企業のAlcyone Therapeutics社とアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)治療薬を対象とした「ThecaFlex DRx TM システム」の開発で、相互独占的ライセンスおよび提携契約を締結したと発表した。同システムは、髄腔内投与向けに開発中の埋め込み型医療デバイスで、ASO治療薬へのアクセスを向上させる可能性がある。まずは、SMA治療薬・スピンラザ(一般名:ヌシネルセン)で評価を行い、その結果を踏まえてASO治療薬候補に対する活用などを判断するとしている。

契約に基づき、同社はAlcyone社に、1000万ドルの前払金を支払う。さらに特定の開発および製品化のマイルストーン達成に応じて、最高4100万ドルのマイルストーンを支払う可能性がある。また、ASO治療薬の開発の進展に応じて、提携を拡大する可能性もあるとしている。

治療薬を脳脊髄液に投与するための現在の標準治療でのアプローチは、一般に脊椎穿刺と言われる腰椎穿刺(LP)とされている。開発中のシステムにより、腰椎穿刺が困難な症例や、腰椎穿刺を繰り返すために複数の麻酔や放射線を必要とする人に新たな選択肢をもたらすことが期待される。ThecaFlex DRxシステムは、欧州でCEマークを取得、米国食品医薬品局(FDA)からブレイクスルー医療機器の指定を受けている。
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