CSLベーリングはこのほど、血漿分画製剤の皮下注用乾燥濃縮人C1-インアクチベーター製剤「CSL830」（開発コード）2000国際単位について、遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作の発症抑制を予定適応に承認申請したと発表した。厚労省から2020 年８月に、CSL830の今回の予定適応で希少疾病用医薬品に指定されている。

日本では、CSL830と同一有効成分の静注用製剤ベリナートP静注用500が、HAEの急性発作の発症抑制薬として承認・販売されている。

HAEは、遺伝子変異が原因で血液中のC1-インヒビターの低下もしくは機能異常を起こす病気で、国の指定難病「原発性免疫不全症候群」の疾患のひとつに認定されている。皮膚や腹部など身体中のあらゆる箇所に繰り返し腫れが起こり、喉が腫れると気道をふさいで呼吸困難に陥り、命に関わる場合もある。