厚生労働省は９月15日、中医協費用対効果評価部会に対し、費用対効果評価制度の見直しの方向性を示し、診療・支払各側が了承した。分析枠組みなどを決定する分析前協議について１回目から、企業と公的分析側が合意すれば臨床の専門家の参加を可能とするなどの見直しを行い、効率的な制度設計とし、価格調整までの期間を短縮したい考え。このほか、費用対効果評価の対象品目で分析枠組みの決定前に効能追加がなされた場合には、原則として追加された効能を含めて分析枠組みを決定するとしている。

費用対効果評価が導入された2019年４月以降、すべての品目について、総合的評価案策定までに18か月以上かかるなど、保険収載から価格調整までの期間が長いことが課題となっている。効率的な分析を行うためには、企業と公的分析側が合意する分析前協議が重要になるが、企業が事前に想定できない分析の枠組みとされた場合は、設定された期間で分析が終了しないことがあり、製薬業界側が８月４日の意見陳述で、「企業が望む際には、臨床専門家や医療経済専門家の同席を初回の分析前協議から認めるなどの運用が望まれる」と主張していた（関連記事）。厚労省はこの日、「１回目の分析前協議から、企業及び公的分析側の合意が得られた場合には、臨床の専門家等の参加を可能とする」ことを提案した。

また、費用対効果評価の対象となった品目について、分析枠組みの決定前に効能追加がなされた場合には、「原則として、追加された効能を含めて分析枠組みを決定する」ことを提案。
追加された効能を含めて分析枠組みを決定することにより、分析全体が大幅に遅延することが想定される場合には、該当する効能を含めずに分析を進めることとした上で、費用対効果評価案の決定後に、改めて、H3区分への該当性について、検証することを提案した。

診療側の城守国斗委員（日本医師会常任理事）は、「今回の中医協としての問題意識はスピーディーに分析を行うこと。優先してそれぞれの課題を解決するのが良い」との考えを表明。「いずれも提案された内容で対応することに異論はない」と述べた。また、分析前協議の臨床専門家の参画について、企業側と公的分析側で合意されない場合は、「厚労省事務局が裁定することを明確にしてはどうか」と提案した。支払側の幸野庄司委員（健康保険組合連合会理事）も、「期間短縮の方向ということで総体的に異論はない」と述べた。

専門委員の赤名正臣委員長（エーザイ執行役チーフガバメントリレーションズオフィサー）は、「効率的かつスピーディーな費用対効果評価の実施が大事であると考えている。そのためには枠組みが大事だ。国立保健医療科学院、企業が適切な分析集団、対象集団、比較対照技術の選定の枠組みについて十分に議論し、双方が納得したうえで分析を行うことが重要だ。１回目の分析前協議から企業の要望に応じて専門家が出席することが極めて有効だと考えている」と述べた。

◎第一三共・エンハーツの企業分析に遅れ　理由は「妥当」

この日の中医協総会では、費用対効果評価専門組織から第一三共の抗がん剤・エンハーツについて、企業分析の提出が遅れたことに対する報告を受け、診療・支払各側が了承した。

エンハーツは、2020年５月に乳がんの適応で薬価収載が了承されたタイミングで、費用対効果評価の対象品目となった。その後、９月に胃がんの効能追加を取得した。胃がんについての企業分析を提出したのは21年６月で、最初の適応取得から９か月間とする企業分析の提出期限を守れなかった。

第一三共は、「分析前協議で十分な議論を行うためには、追加効能の承認内容が定まっている必要があり、追加効能の承認から分析枠組み決定までは、品目選定から初発効能の分析枠組み決定までと同程度の期間（３か月程度）が必要」、「枠組みが決定してからでないと具体的な分析作業を開始することはできないため、追加効能においても初発効能と同程度の企業分析期間（６か月程度）が必要」と説明。「効能追加は品目指定後に行われるものであるため、品目指定から９か月以内に追加効 能に係る企業分析結果を提出することは極めて困難であった」としている。

これに対し、専門組織は、「効能追加があり、新たな分析モデルの構築が必要であることや効能追加が決定されるまで事前準備ができないことに関しては一定程度理解ができるため、提出期限までに分析データ等を提出できなかった当該理由は妥当である」としている。