アルツハイマー病治療薬のアデュカヌマブ（米国製品名：Aduhelm）の迅速承認が議論となるなかで、米バイオジェンは7月22日、科学的な議論は歓迎するとしたうえで、「最近は、正当な科学的な審議の境界を超えている」と反論する文書を公表した。Alfred Sandrock研究開発担当部長名で発表した。同剤の迅速承認をめぐっては専門家の間で疑念が指摘されたことをきっかけに、バイオジェンとFDAとの関連性に議論が波及している。こうしたなかで、米FDAのJanet Woodcock長官代理がHHS（保健福祉省）のChristi Grimm監察総監代理に対し、バイオジェンとのやり取りを含めて審査プロセス公表するよう要請するなど、異例の事態となっている。

◎臨床試験データの解釈などのディスカッションは正常「我々はこうした議論を歓迎する」

バイオジェンは現在の状況について「残念ながら、Aduhelmの承認は、広範な誤った情報と誤解の対象となっている」と文書で指摘。科学者や臨床医が臨床試験データの解釈などについてディスカッションしたりすることは正常だとし、「我々はこうした議論を歓迎する」としたうえで、現在の状況について反論した。

FDAが迅速承認に至った理由として、臨床試験でアミロイドβの減少効果を一貫して示したことをあげている。これに対し、一部の研究者からは、アミロイドβはサロゲートエンドポイントであると指摘。以前に研究された抗アミロイド抗体が脳からアミロイドを除去したものの、クラスとしてベネフィットを示すことができず、開発が失敗に終わったとの摘があがっている。

こうした声に対してバイオジェンは、「事実上、正しくない」との見解を表明。「第一世代の抗アミロイド抗体は、凝集型のアミロイドベータ、または標的化された可溶性単量体アミロイドベータに特異的ではなかったか、エフェクター機能が不足していた」と指摘し、この結果として、脳からアミロイドβを除去するに至らなかったとしている。そのため、「これらの抗体の開発失敗は、Aduhelmの承認に疑問を示す根拠とはならない」としている。現在、進行中のEMBARK試験や、市販後臨床試験でデータが集積されることで、同剤の有用性は「さらに確立されると確信している」としている。

バイオジェンはまた、FDAの迅速承認について、「データの徹底的な分析に基づいている」との見解を示した。3000人超の患者データなどからなるエビデンスに対して、レビュープロセスは広範かつ徹底的だったと説明した。同剤のプロトコルが試験途中で変更されたことから、エビデンスの評価が事後設定されたとの指摘もあるが、「主要評価項目や副次評価項目は、最初の患者が登録されるより以前にプロトコルで規定されていた」と説明した。

◎FDAとのやり取りを含めたレビューについては「歓迎する」　バイオジェン

アデュカヌマブの承認に際し、FDAとバイオジェンとのやり取りを含めたレビューについてバイオジェンは、「歓迎する」とコメント。すべてのステークホルダーが事実をより理解することが承認された治療法だけでなく、プロセスにも自信をもつことの重要性を強調した。製薬業界と規制当局とのコラボは、「一般的で、適切で、有益であることを認識することが重要」との見解も示した。新型コロナワクチンの早期開発に、様々な立場のステークホルダーが協力することの有用性を強調した。また、同剤の登場で、他のアルツハイマー病治療薬の開発が遅れるとの意見も否定した。

そのうえで、「Aduhelmデータセットは複雑で、これまでの道のりは従来の道とは異なっていたと認識している。しかし、イノベーションへの道は簡単ではなく、Aduhelmも例外ではない」と説明。「我々は臨床研究による臨床的エビデンスと、データ主導のサイエンスでアプローチしている」と強調した。「引き続き科学を最優先し、データを透明化する」ことに注力する姿勢も示した。

同剤をめぐっては６月７日に迅速承認された。ただ、昨年11月に開かれたFDAの末梢・中枢神経系薬物諮問委員会ではエビデンスが不十分との専門家の見解が大半を占めていた。迅速承認後に、諮問委員会の委員のうち、３人が委員を辞任するなどの事態に発展。ＦＤＡとバイオジェンとの関連性についての疑念の声も米議会などであがっている状況にある。